Neue Zweifel an Durchbruch bei Huntington: Experte warnt vor zu viel Optimismus
TL;DR
- Erste Gentherapie für Huntington zeigt vielversprechende Ergebnisse.
- Studie mit wenigen Teilnehmern – Daten sind vorläufig.
- Kosten und Risiken bleiben weiterhin beträchtlich.
Neue Hoffnung für Huntington-Betroffene
Nach Jahrzehnten ohne greifbare Fortschritte scheint im Kampf gegen die Huntington-Krankheit nun tatsächlich Bewegung zu kommen. Wer bereits in jungen Jahren erfährt, dass er das verantwortliche Gen in sich trägt, steht vor einem Schicksalsschlag: Die fortschreitende, erblich bedingte Krankheit führt meist ab dem mittleren Erwachsenenalter zu schweren Bewegungsstörungen, kognitiven Einbußen und psychischen Problemen. Für die meisten endet sie nach zehn bis zwanzig Jahren tödlich – ein Alltag in Autonomie ist oft kaum noch möglich.
AMT-130: Ein Therapieversuch unter Beobachtung
Mit der Präsentation erster Daten zur Gentherapie AMT-130, entwickelt von uniQure, erleben Patientinnen und Patienten wie auch Fachkreise einen Hauch von Aufbruch. Das Medikament wird in einer einmaligen neurochirurgischen Prozedur direkt ins Gehirn eingebracht – per MR-gestützter Infusion. Dort soll ein veränderter Virus ein „Mikro-RNA“-Molekül einschleusen, das die Produktion jener toxischen Proteinvariante drosselt, welche als Auslöser der Erkrankung gilt.
Erste Ergebnisse machen Hoffnung: Bei den Patientinnen und Patienten, die eine hohe Dosis erhielten, verlangsamte sich das Fortschreiten der Krankheit um rund 75 Prozent im Vergleich zu vergleichbaren Krankheitsverläufen aus internationalen Registern. Zudem deuten Analysen des Liquors auf geringere neuronale Schäden hin, während alltägliche Fähigkeiten länger erhalten blieben.
Vorsichtiger Optimismus angesichts vieler Fragen
Allerdings bleibt Zurückhaltung geboten. Die Studie umfasste nur 29 Personen – davon wurden gerade zwölf über drei Jahre beobachtet. Es fehlt bislang an einem echten Placebo-Vergleich; stattdessen wurden Kontrollgruppen aus externen Registern herangezogen. Die Ergebnisse sind außerdem noch nicht von unabhängigen Experten begutachtet worden.
Mehrere Faktoren erklären diese Unsicherheit:
- Kleine Fallzahl erschwert belastbare Aussagen.
- Nicht-randomisierte Studienarchitektur reduziert Aussagekraft.
- Lange Wirksamkeit und Sicherheit müssen weiter untersucht werden.
Blick auf Kosten und Regulierung
Die nächsten Schritte dürften ebenso kontrovers wie folgenreich sein: uniQure plant einen Zulassungsantrag ab 2026 – trotz ungeklärter Langzeiteffekte und einer Therapie, deren Aufwand erheblich ist. Die Kosten könnten pro Behandlung bei mehr als drei Millionen Euro liegen; hinzu kommen erhebliche logistische Herausforderungen für Gesundheitssysteme. Unzählige betroffene Familien schwanken zwischen vorsichtigem Optimismus und nüchternem Realismus: Ob diese Innovation wirklich einen Wendepunkt darstellt, muss erst die Zeit beweisen – begleitet von strenger wissenschaftlicher Prüfung und regulatorischer Abwägung.